СУПЕР ЭМ “АМИЛЖ” БАЙНА
Сүүлийн үед цусны хавдар монголчуудад нэлээд ойрын “танил” болсон гэхэд хилсдэхгүй. Дэлхийн хэмжээнд лейкем буюу цусны хорт хавдартай хүн ойролцоогоор 2.4 сая байгаа бол жил бүр 500 000 орчим шинэ тохиолдол бүртгэгддэг. Харин бүх төрлийн цусны хорт хавдрын (лимфома, олон миелом) хувьд жилд 1.2 саяас давж байгаа талаар ДЭМБ-ын тайланд дурджээ. Цусны хавдрын төрлүүд эрэгтэйчүүдэд илүү түгээмэл тохиолддог. Голчлон хүүхдүүдийг “онилдог” лейкеми настайчуудад ч түгээмэл тохиолддог бөгөөд хүн амын өсөлт болон хөгшрөлтийн улмаас 2050 он гэхэд мэдэгдэхүйц нэмэгдэх төлөвтэй аж. Тэгвэл нэгэн үе ховор төрлийн хавдарт тооцож байсан олон миелом буюу ясны чөмөгний сийвэнгийн эсийн хавдар өнөөдөр дэлхийн хэмжээнд харьцангуй өсөж, нэмэгдэх хандлагатай байна. Жил бүр 100 000 хүн ам тутам 7-8 хүн энэ өвчнөөр оношлогдож байгааг мэргэжилтнүүд тэмдэглэжээ. Хамгийн сүүлийн үеийн тооцооллоор энэ нь бүх төрлийн цусны хавдрын 15 хүртэл хувийг эзэлж буй.
ОХУ-ын Үндэсний анагаах ухааны судалгааны Цусны төвийн мэргэжилтнүүд олон миелом хэмээдэг цусны ховор төрлийн хорт хавдрыг эмчлэхэд шинэлэг, зорилтот бүтээгдэхүүн гарган авч, дархлаа эмчилгээтэй хавсрах нь илүү үр дүнтэй гэж энэ талаар өргөн хүрээнд судалж иржээ. Уг зарчмын дагуу бүтээсэн бэлдмэлүүдийн хамгийн сүүлийн үеийнх нь “BCD-248” бөгөөд дахилттай, тэсвэртэй олон миеломтой өвчтөнүүдэд зориулан боловсруулсан биспецифик эсрэг бие юм байна. Биспецифик гэдэг нь хоёр өөр эсрэг бие, эсвэл эстэй нэгэн зэрэг холбогдох боломжтой, лабораторийн нөхцөлд бүтээсэн уураг. Уламжлалт эсрэг биеээс ялгаатай нь “гүүр” болдог. Тодруулбал, хорт хавдрын болон дархлааны “эзлэгдсэн” эсүүдийг устгах зорилгоор нэгтгэдэг супер “шидтэй”. 2023 онд “BIOCAD silico” компанид боловсруулсан уг бэлдмэл клиникийн өмнөх шат дараалсан олон туршилтыг давж, дараагийн шалгуураар шүүгдэж буй. Өөрөөр хэлбэл, хамгийн сүүлийн буюу эмнэл зүйн клиник туршилтын эхний хоёр шатлалаар баталгаажаад өдгөө сүүлийн шүүлтүүрт орох болжээ. Гуравдугаар үе буюу “олон улсын олон төвт клиник туршилт” хэмээн онцолдог шатанд хэрэглэх боломжтойг мэргэжлийн байгууллагаас нь зөвшөөрсөн талаар тус улсын ЭМЯ-наас зарлав.
Тодруулга Рустиц-Калерын өвчин буюу ихэвчлэн олон миелом хэмээдэг цусны хорт хавдар саяхныг хүртэл харьцангуй ховор бүртгэгдэж байв. Энэ нь цусны сийвэнгийнх гэдэг тодорхой төрлийн цагаан эсээс үүдэлтэй. Дархлааны тогтолцооны чухал хэсэг болох цусны эсүүд аливаа халдвартай тэмцэх эсрэг бие үүсгэдэг. Гэтэл олон миеломын үед сийвэнгийн эсүүд хяналтгүй үржиж, ясны чөмөгт хуримтлагддаг. Ясны чөмөг хэмээдэг, яс доторх зөөлөн эдэд цусны бүх төрлийн эс (улаан, цагаан, ялтас)- үүд үүсдэг бөгөөд нэг үгээр “үүр” гэсэн үг. Хорт хавдрын эсүүд цусан дахь эрүүл эсийг шахсанаар моноклональ буюу М хэмээн нэрлэдэг хэвийн бус уураг их хэмжээгээр “төрж”, биед хуримтлагдан, бөөр зэрэг эрхтнийг гэмтээдэг. Тодруулбал, тэр уураг бидний халдвартай тэмцдэг хэвийн эсүүдийг түрж, аажимдаа эзэлдэг. Үүний зэрэгцээ миелом эсүүд ясыг гэмтээж хэврэгшүүлнэ. Энэ өвчний үед ихэнх өвчтөнд ясны задралын гэмтэл үүсдэг. Олон миелом бол ганц биш, олон төрлийн хорт хавдрын бүлэг. Хамгийн түгээмэл нь М уургийн төрөл. Мөн иммуноглобулин G (IgG) нь нийт тохиолдлын 50, А (IgA) нь 20 орчим хувийг эзэлдэг байна. Түүнчлэн хөнгөн гинжин, нууцлаг бус миеломоос гадна маш ховор D (IgD) ба Е (IgE) миелом гэсэн төрөл бий. Цусны хавдрын төрлүүд эрэгтэйчүүдэд тохиолдох эрсдэл өндөр. Олон миеломыг бүрэн эдгээх арга хараахан боловсруулаагүй ч шинэ эм, бэлдмэл, чөмөг солих мэс засал зэргээр амьдралыг уртасгах боломжтой. Америкийн Хорт хавдрын нийгэмлэгийн мэдээлснээр өвчний үе шатаас шалтгаалан энэ хугацааг тав хүртэл жил “чангаадаг”. Гэхдээ энэ бол харьцангуй асуудал бөгөөд шинжлэх ухаан үсрэнгүй хөгжиж буй өнөө цагт үүнээс ч илүү найдвар бий.
“BCD-248” эмийн энэ шатны туршилтыг мэргэжлийн 30 гаруй байгууллагын эрдэмтэн, судлаачдын хяналт дор явуулж, 780 өвчтөн хамруулна. Шинэ бэлдмэлийг хэд хэдэн эмтэй хавсрах аж. Судалгааны багийнхан “Клиник туршилтын ахисан шатандаа яваа “BCD-248” нь хавдрын эсүүд дээрх BCMA, дархлааны Т эсүүд дээрх CD3 уурагтай нэгэн зэрэг холбогдож, миеломын эсийг устгахад хүргэдэг” хэмээн онцолжээ. Сүүлийн шатны эл туршилтаар эмийн үйлчилгээ батлагдвал дэлхийн хэмжээнд хэдэн сая хүний тавиланг өөрчлөх том хаалга нээгдэнэ гэж үзэж байна.
ДЮШЕНИЙН ӨВЧНИЙ ГЕНИЙ ТАРИЛГА 93 ХУВЬ ҮР ДҮН ҮЗҮҮЛСЭН
Тодруулга Гений мутацаас үүдэлтэй булчингийн хэвийн үйл ажиллагаа алдагдаж, аажимдаа суларч, массаа алдах шалтгаан 30 гаруй төрлийн удамшлын эмгэгтэй холбоотой бөгөөд үүнийг ерөнхийд нь булчингийн дистрофи гэдэг. Эрүүл төрсөн ч бага насандаа явж, хөдөлж чадахаа больдог, нуруу нь муруйж, үе мөч нь царцсан мэт хөшиж хатуурдаг хүнд хэлбэрийн өвчин. Эцэстээ амьсгалын замын эрхтнүүд болон зүрхний булчин сулрах аюултай. Уг өвчний хэд хэдэн төрөл бий. •Дюшений булчингийн дистрофи Голчлон хөвгүүдэд илэрдэг ховор тохиолддог хамгийн түгээмэл, хүнд хэлбэр. Уургийн нийлэгжилт буурч, булчингийн үйл ажиллагаа алдагдах, алхах чадвараа алдах, амьсгалын замын болон зүрхний дутагдалд хүргэдэг. Бага насанд шинж тэмдэг илэрч, алхаж чадахгүй болох зэрэг өөрчлөлт хурдацтай явагддаг. •Беккерийн булчингийн дистрофи нь дээрхтэй төстэй ч шинж тэмдэг нь удаан явцтай. •Нүд, залгиурын булчингийн дистрофи нь нүдний хөдөлгөөн болон залгих үүрэгтэй булчинд нөлөөлдөг. •Мөр, дал, нүүрний булчингийн дистрофи нь дурдсан хэсгийн булчингуудад голчлон нөлөөлдөг.
Ийм аюултай өвчний өмнө шинжлэх ухаан мөн л хүчин мөхөстсөн хэвээр. Гэхдээ ялан дийлэхийн төлөөх тэмцэл үргэлжилсээр. АНУын “Regenxbio” компани нэгэн дэвшлийнхээ талаар мэдээлэв. Ховор болон хүнд хэлбэрийн удамшлын өвчнийг эмчлэх генийн эмчилгээг хөгжүүлэхэд чиглэсэн клиник үе шаттай, биотехнологийн компанийн мэргэжилтнүүдийн шинээр боловсруулсан Дюшенийн булчингийн дистрофийн гений эмчилгээнд АНУ-ын Хүнс, эмийн захиргаанаас “Fast track” статус олгожээ. Энэ нь ноцтой өвчнийг эмчлэх эм боловсруулах, батлах ажлыг хурдасгах зорилготой горим гэсэн үг бөгөөд практикт нэвтрүүлэх хугацаа ойртсоныг илтгэнэ. Ялалтын хонх ч гэж болно. Ноцтой, эсвэл амь насанд аюултай өвчнийг эмч лэхэд чиглэсэн эм, аргачлалыг эмнэл зүйн нэн шаардлага, хэрэгцээг хангах зорилгоор олгодог “Хурдавчилсан батлах хөтөлбөр”-ийн статусын зарчмыг товчхон дурдахад эмнэл зүйн бүх туршилтыг дуусгахыг хүлээлгүйгээр бүртгэлийн баримт бичгийн тодорхой хэсгийг зохих байгууллагуудад нь илгээх боломжтой болдог аж. Үүний дагуу өдгөө Дюшенийн өвчтэй 4-11 насны зургаан өвчтөнд “RGX-202” тарилгыг судсаар хийж, клиник үр нөлөөг нээлттэй хянана.
Энэхүү гений эмчилгээ нь ямар учиртай вэ. “RGX-202” нь байгалийн гаралтай дистрофи буюу бие махбодын тодорхой эрхтний эд, эсийн тэжээллэг чанарын гүнзгий алдагдлыг гений түвшинд сайжруулах бэлдмэл. Энэ нь өвчтөнүүдийн 93 хувьд дистрофины нийлэгжилтийг идэвхжүүлдэг болохыг өнгөрсөн тавдугаар сард “Regenxbio” компани судалгааны гол үе шатыг амжилттай дуусгаснаа зарлах үеэрээ мэдээлжээ. Судалгаанд 1-12 настай 31 хөвгүүнийг хамруулсан. Эмчилгээний явцад найман настай хүүд зүрхний булчингийн үрэвсэлт өвчин, өөр нэгд нь шинж тэмдэггүй элэгний гэмтэл илэрсэн ч үр дагаваргүйгээр арилсныг ч тайлагнасан байна. Өөр хоёр хүүд энэ оны эхээр тархины хавдар илэсрний улмаас “Regenxbio” тарилгын клиник туршилтыг зогсоожээ. Гэхдээ эдгээр нь шинэ бэлдмэлийн гаж нөлөө биш аж. Өдгөө хэрэгжүүлэх хурдавчилсан статусын хү рээнд явагдах туршилтын дараа, тодруулбал 2027 онд. “RGX-202”-ыг зах зээлд гаргахаар төлөвлөсөн байна.
ЧИХРИЙН ШИЖИНГИЙН ГЕНИЙ АНХНЫ ЭМЧИЛГЭЭ
Хүн төрөлхтөнд тохиолддог элдэв өвчин, эмгэгийг эс, гений түвшинд эмчилдэг болоод багагүй хугацаа өнгөрсөн. Гэхдээ дэлхийн хүн амын 14 орчим хувь нь буюу ойролцоогоор 830 сая хүнийг “дарамталж” буй чихрийн шижин өвчний эмчилгээ энэ түвшинд хүрээгүй байв. ДЭМБ-ын мэдээллээр ийм өвчтэй хүмүүсийн талаас илүү хувь нь шаардлагтай эм, тариа авах эдийн засгийн чадамжгүй.
Тэгвэл таргалалт болон II хэлбэрийн чихрийн шижин өвчнийг эмчлэх чиглэлээр мэргэшсэн, Америкийн “Фрактилхэлф” компани анх удаа эл өвчнийг гений түвшинд засах “GLP1” эмчилгээг энэ оноос туршиж эхэлжээ. “Гэдэсний гадаргууг сэргээх” хэмээн тодотгосон уг эмчилгээг зогсоосны дараа жин нэмэхээс урьдчилан сэргийлэх төхөөрөмжийг ч хавсран хэрэглэж байна. Тэдний мэдээлснээр II хэлбэрийн чихрийн шижинд дангаар нь гений эм чилгээ хийнэ. Тус компани өдгөө Нидерландад эхний үе шатны клиник туршилт явуулах зөвшөөрөл авчээ. Дараагийн улс нь Австрали аж.
Тодруулга Чихрийн шижин нь бие махбодь цусан дахь элсэн чихрийг зохих ёсоор ашиглаж чадахгүйгээс үүсдэг дотоод шүүрлийн архаг эмгэг юм. Энэ нь инсулин дааврын дутагдал, эсвэл үүний үйл ажиллагаа доголдсоноос үүсдэг. Үр дагаварт нь цусанд чихэр хуримтлагдаж, гипергликеми үүсдэг. Тодруулбал, цусан дахь глюкозын хэмжээ 3.3-5.5 ммоль/л буюу ердийн түвшнээс өснө. I, II хэлбэрийн чихрийн шижин бий. Эхний хэлбэрийн үед нойр булчирхай нь инсулин бага хэмжээгээр, эсвэл огт ялгаруулдаггүй, аутоиммун өвчин гэж үздэг. Дараагийн хэлбэр нь удамшил болон амьдралын хэв маягтай холбоотой бөгөөд бие махбод инсулин үүсгэдэг боловч эсүүд түүнд мэдрэг чанараа алддаг.
ӨРӨМ, ЛОМБО ХЭРЭГГҮЙ
Швейцарын “vVARDIS holding AG” компанийн “Curodont repair” хэмээх эмчилгээ нь шүдний эрт үеийн цоорлыг өрөмдөж, ломбодохгүйгээр эмчлэх дэвшилт пептид технологи юм байна. Сийвэн нь өртсөн хэсэгт нэвтрээд паалангийн нөхөн төлжилтийг дэмжиж, шүдний байгалийн эрдэст бүтцийг сэргээдэг. Британийн Бирмингем хотод өнгөрсөн сарын 3-15-нд болсон “Шүдний шилдэг эмчилгээ-2026” чуулганаар энэ инновацыг танилцуулсан бөгөөд өдгөө Америкийн эмнэлгүүдэд хурдацтай нэвтрүүлж байгаа аж. Пептид дээр суурилсан уг бүтээгдэхүүн нь шүдний пааланг нөхөн сэргээснээр уламжлалт арга болох өрөмдлөг, ломбоны оронд эрт үеийн цоорлыг эмчлэхэд ашигладаг. Үүнтэй төстэй аргыг хоёр жилийн өмнө АНУ-ын зах зээлд нэвтрүүлсэн гэдгийг илтгэлд дурджээ. Өнөөгийн байдлаар тус улсын таван эмнэлэг тутмын нэгт пептидэд суурилсан эм чилгээ хийдэг.
Ташрамд, энэ мэдээтэй холбон шүдний талаарх өөр нэгэн нээлтийг товчлон хүргэе. Хятадын Сычуань их сургуулийн судлаачид шүдний хөгшрөлтийг хариуцдаг генийг “барив чилжээ”. Хөхтөн амьтдын шүд нөхөн төлжих чадвартай байдаг. Шүд цоорох нь пульпит (шүдний доторх судасны мэдрэлийн үрэвсэл) болон шүд уналтад хүргэдэг. Хулганад хийсэн туршилтаар шинэ эсийн үйлдвэрлэл нь NFATC1 гений үүдэл эсүүдээр дамждаг болохыг баталжээ. Ахимаг насны хулгана болон хүмүүст энэ нь буурч, идэвхгүй болсноор шүд хурдан хэврэгшиж нэг ёсондоо хөгширдөг. Үүний зэрэгцээ хөгширч буй эсийг устгадаг сенолитик (хөгширч буй эсийг сонгомлоор устгадаг эм, биологийн идэвхт бодис) эмүүдийн хослол нь NFATC1 уураг дутагдалтай хулгануудад шүдний нөхөн төлжилтийг сэргээж байгаа нь туршилтаар харагдсан байна. Фанюань Юй тэргүүтэй судлаачид “Тодорхой генийг илэрхийлдэг целлюлозын үүдэл эсийн популяц алдагдах нь шүдний хөгшрөлтийн нэг механизм болохыг олж мэдлээ. Хөхтөн амьтдын шүдний гаднах гадаргуу нь паалангаар бүрхэгдсэн бөгөөд түүний доор дентин (хатуу, ястай төстэй бодис) болон целлюлозоор дүүрсэн дотоод хөндий байдаг. Энэ нь эс, судас, мэдрэлийг ширхгээр баялаг тусгай бүтэцтэй сул, холбогч эд юм. Дентин ба паалан нь целлюлозыг хамгаалдаг боловч үүний зэрэгцээ тусгаарлаж, шинэчлэлтийг удаашруулдаг. Целлюлозын бодисын солилцооны идэвхжил нь чөмөгнийхөөс хамаагүй бага. Үнэндээ шүд нөхөн төлжих төрөлхийн тодорхой чадвартай” гэж мэдээллээ.
Э.Хана
